10 Immunologia per la prevenzione dell'emicrania
Circa 38 milioni di persone negli Stati Uniti soffrono di sintomi di emicrania—circa il 12% della popolazione adulta. Da tempo, le persone utilizzano farmaci polifunzionali (come antipertensivi, antidepressivi, antiepilettici e iniezioni di botulino) per la prevenzione. Tuttavia, questi metodi non sono specificamente sviluppati per trattare l'emicrania e i loro effetti sono variabili. Nel 2018 è stato sviluppato un nuovo farmaco per il sollievo dall'emicrania. Questi farmaci agiscono bloccando l'attività di una molecola chiamata peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), che aumenta durante gli attacchi di emicrania. Nel 2020, questo farmaco ha cominciato a essere ampiamente utilizzato come farmaco da prescrizione. È stato il primo farmaco specificamente sviluppato per il trattamento preventivo dell'emicrania, aprendo una nuova era nella terapia dell'emicrania.
9 Inibitore PARP per il cancro alla prostata
Circa una persona su nove svilupperà un cancro alla prostata. Nonostante i progressi compiuti nell'ultimo decennio, questo tipo di malattia rimane la seconda causa di morte per cancro tra gli uomini negli Stati Uniti; gli inibitori PARP—farmaci inibitori della terapia oncologica—possono bloccare una proteina chiamata PARP, che aiuta a riparare il DNA tumorale danneggiato nelle popolazioni con mutazioni nei geni BRCA1 e BRCA2. Sebbene si ritenga generalmente che due inibitori PARP possano trattare con successo i tumori femminili, essi hanno dimostrato di rallentare la progressione del cancro alla prostata in uomini con tumori refrattari e mutazioni nella via di riparazione del DNA. A maggio 2020, entrambi sono stati approvati per il trattamento del cancro alla prostata.
8 Dispositivo di tamponamento uterino indotto dal vuoto per l'emorragia postpartum
L'emorragia postpartum è caratterizzata da sanguinamento post-parto, una grave complicanza del parto. Circa l'1% al 5% delle madri soffre di emorragia postpartum. Le donne che subiscono un'emorragia postpartum massiva possono necessitare di trasfusioni di sangue, farmaci che causano effetti collaterali pericolosi, interventi chirurgici lunghi e scomodi e persino isterectomia d'emergenza che può causare perdita di fertilità. Gli interventi non chirurgici per i siti di sanguinamento si limitano a dispositivi a palloncino, che possono espandere l'utero mentre comprimono il sito di emorragia. L'ultimo sviluppo attuale è il tamponamento uterino indotto dal vuoto—un metodo che sfrutta la pressione negativa generata nell'utero per collassare la cavità emorragica e stimolare i muscoli a chiudere i vasi sanguigni. Il dispositivo di induzione del vuoto è un altro strumento minimamente invasivo per i clinici per trattare le complicanze e può fornire soluzioni a bassa tecnologia, adatte a paesi in via di sviluppo con risorse relativamente scarse.
7 Aumentare l'accessibilità della telemedicina attraverso nuove pratiche e cambiamenti politici
Colpiti dall'epidemia di polmonite da nuovo coronavirus, i clinici stanno sempre più effettuando visite online ai pazienti tramite telemedicina. Grazie a cambiamenti fondamentali nelle politiche governative e a livello di fornitori, modelli di assistenza virtualizzati stanno venendo adottati da sempre più consumatori. Poiché questo nuovo strumento può accelerare l'accesso ai servizi medici e proteggere operatori sanitari e membri della comunità, da marzo le agenzie regolatorie statali e federali hanno agito rapidamente per ridurre le barriere alla telemedicina. Tali misure possono promuovere lo sviluppo della telemedicina e favorire l'ampliamento delle reti esistenti e la diffusione di nuovi progetti.
6 La CPAP a bolle viene utilizzata per migliorare la funzione polmonare nei neonati prematuri
I neonati prematuri sono sottopeso e fragili e di solito necessitano di servizi medici speciali—tra cui la ventilazione per i neonati con sindrome da distress respiratorio infantile (IRDS). Per l'IRDS, i surfattanti vengono solitamente somministrati ai neonati durante la ventilazione meccanica, ma questa pratica può causare danni polmonari persistenti nei neonati prematuri e farli evolvere gradualmente verso una malattia polmonare cronica. A differenza della ventilazione meccanica, la b-CPAP è una strategia di ventilazione non invasiva—che fornisce una pressione positiva continua alle vie aeree del neonato per mantenere la capacità polmonare durante l'espirazione. L'oscillazione invece della pressione costante può giocare un ruolo nella sua sicurezza ed efficacia. Se somministrata per lungo tempo, può ridurre al minimo il trauma fisico e stimolare lo sviluppo polmonare.
5 Trattamento comune per l'epatite C
La CDC classifica l'epatite C come "epidemia silenziosa" ed è diventata un importante problema di salute pubblica negli Stati Uniti. L'infezione dal virus dell'epatite C può causare gravi problemi potenzialmente letali (come insufficienza epatica, cirrosi e cancro al fegato). Poiché non esiste un vaccino contro il virus, i pazienti possono solo ricevere farmaci, ma molti trattamenti sono accompagnati da effetti collaterali o sono efficaci solo per determinati genotipi della malattia. Un nuovo farmaco combinato a dose fissa approvato può migliorare notevolmente il trattamento dell'epatite C. Questa terapia offre un trattamento efficace superiore al 90% per 1-6 genotipi dell'epatite C ed è un'opzione efficace per una gamma più ampia di pazienti.
4 Nuovi farmaci per la fibrosi cistica
Oggi, più di 30.000 persone negli Stati Uniti soffrono di fibrosi cistica (FC)—una malattia genetica caratterizzata da muco denso che ostruisce le vie respiratorie e intrappola batteri, causando infezioni, infiammazioni e altre complicazioni. La fibrosi cistica è causata da una proteina difettosa del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). I modulatori CFTR possono correggere gli effetti della proteina, ma i farmaci sviluppati prima dello scorso anno sono efficaci solo per alcune popolazioni mutanti. L'FDA ha approvato un nuovo farmaco combinato nell'ottobre 2019 che può offrire sollievo ai pazienti con la mutazione genetica più comune della FC (F508 del)—circa il 90% dei pazienti affetti dalla malattia.
3 Dispositivo per pacemaker collegato allo smartphone
Dispositivi impiantabili come pacemaker e defibrillatori erogano impulsi elettrici al miocardio per far contrarre e pompare il sangue nel corpo. Viene usato per prevenire o correggere l'aritmia—battito cardiaco irregolare, lento o veloce. Il monitoraggio remoto di questi dispositivi può essere utilizzato come parte importante dell'assistenza. Tradizionalmente, il dispositivo veniva monitorato a distanza tramite una console a letto, che trasmetteva i dati del pacemaker o del defibrillatore al medico. Anche se milioni di pazienti usano pacemaker e defibrillatori, molte persone non hanno una comprensione di base del dispositivo o delle sue funzioni e il grado di aderenza al monitoraggio remoto non è ottimale. Un dispositivo per pacemaker che supporta Bluetooth può risolvere il problema della disconnessione tra il paziente e la terapia cardiaca. Combinati con applicazioni mobili, questi dispositivi connessi permettono ai pazienti di comprendere meglio i dati sanitari del pacemaker e trasmettere informazioni sanitarie al medico.
2 Nuovi farmaci per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva
Nei pazienti con sclerosi multipla (SM), il sistema immunitario attacca la guaina mielinica protettiva dei grassi che ricopre le fibre nervose—causando problemi di comunicazione tra il cervello e altre parti del corpo, che possono portare a danni permanenti o deterioramento e, infine, alla morte. Circa il 15% dei pazienti con sclerosi multipla presenterà un sottogruppo di malattie chiamato primaria progressiva, caratterizzato dall'insorgenza graduale e dalla progressione costante dei sintomi e segni. Il nuovo anticorpo monoclonale terapeutico approvato dall'FDA ha un nuovo bersaglio e può essere utilizzato come primo e unico trattamento per la SM nella popolazione primaria progressiva.
1 Terapia genica per l'emoglobinopatia
L'emoglobinopatia si riferisce a una malattia genetica che influisce sulla struttura molecolare o sulla produzione dell'emoglobina, una proteina rossa responsabile del trasporto dell'ossigeno nel sangue. Le emoglobinopatie più comuni includono la drepanocitosi e la talassemia—queste due malattie colpiscono ogni anno più di 330.000 bambini in tutto il mondo e ci sono oltre 100.000 pazienti con drepanocitosi solo negli Stati Uniti. La ricerca più recente sulle emoglobinopatie può portare a una terapia genica sperimentale che rende possibile per le persone affette dalla malattia produrre molecole di emoglobina funzionali (che possono ridurre i globuli rossi falciformi o i globuli rossi invalidi nella talassemia) per prevenire complicazioni correlate.
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